Com nova terapia, menino de 3 anos vence síndrome rara e surpreende médicos: 'Extremamente encorajador'

A família de Oliver Chu, um menino de três anos diagnosticado com Síndrome de Hunter (MPS II), finalmente pôde vê-lo se desenvolver e aproveitar plenamente a infância após ele passar por uma nova terapia genética com células-tronco. De acordo com os pesquisadores da Universidade de Manchester, o tratamento revolucionário tem potencial para prolongar a vida de crianças que sofrem com a condição rara, responsável por causar demência precoce.

“São poucas as vezes em que seu filho tem a oportunidade de recomeçar a vida. Então, se você puder dar a ele essa chance, é algo que simplesmente se faz”, afirmou o pai de Ollie, Ricky, em comunicado.

Entenda a Síndrome de Hunter

A enfermidade hereditária, que afeta 1 em cada 155 mil nascidos vivos, é caracterizada por uma alteração genética. Esse defeito no DNA impossibilita a produção de uma enzima importante para decompor as moléculas de açúcar. Dessa forma, com o tempo, as substâncias se acumulam em órgãos e tecidos, causando rigidez articular e perda auditiva, além de problemas respiratórios e cardíacos.

A condição ainda afeta o desenvolvimento e acelera o declínio cognitivo. Como consequência, o cérebro da criança passa por um processo semelhante à demência infantil. Atualmente, para combater a síndrome, os pacientes são submetidos a uma aplicação semanal de três horas do Elaprase. A terapia de reposição enzimática aumenta a expectativa de vida, que geralmente varia entre 10 e 20 anos. Entretanto, ela custa cerca de £ 375.000 por ano (aproximadamente R$ 2,32 milhões) e não consegue reverter os impactos na cognição.

Por isso, quando os pais de Oliver souberam que especialistas da Universidade de Manchester buscavam voluntários para testar um novo tipo de tratamento, enxergaram ali a chance de transformar a realidade do filho. Em fevereiro deste ano, então, o menino passou pela terapia gênica, que consiste em remover as células-tronco da medula óssea e, em seguida, reinjetá-las após a substituição do gene defeituoso.

“Há muitos anos realizamos transplantes de medula óssea em crianças com Síndrome de Hunter e doenças semelhantes. No entanto, esses são procedimentos complexos que só podem fornecer a quantidade de enzimas que o sangue do doador possui naturalmente. A terapia genética não é apenas mais segura e eficaz, mas também nos permite usar as próprias células da criança, o que elimina a necessidade de encontrar um doador e significa que podemos produzir mais enzimas para o paciente”, explicou o co-líder do estudo clínico Rob Wynn.

Nova vida de Ollie

De acordo com outro pesquisador, Simon Jones, o tratamento demonstrou grande potencial no caso do pequeno Oliver. Isso porque, pouco depois do procedimento, os níveis das enzimas em seu sangue aumentaram significativamente, e ele não precisou mais das aplicações de Elaprase. “Isso é um sinal extremamente encorajador de que a terapia está funcionando”, afirmou o especialista.

“Trabalho na pesquisa de tratamentos de doenças genéticas há mais de vinte anos e, infelizmente, vi muitos perderem a vida para essas enfermidades devastadoras. Este é um desenvolvimento verdadeiramente empolgante que pode abrir caminho para tratar síndromes semelhantes e trazer esperança para outras famílias“, concluiu.

*Leia também: Médicos modificam DNA de bebê para curar doença rara; saiba mais